ALSでは、初期のラジカヴァにより換気、入院、死亡のリスクが低下する

Radicavaの投与を開始した研究19人の患者は病気の進行が遅かった

パトリシア・イナシオ博士 | 著 2023 年 8 月 15 日

筋萎縮性側索硬化症（ALS）の承認された治療法であるラジカヴァ（エダラボン）による早期治療は、治療を6か月遅らせた場合と比較して、入院、人工呼吸器の必要性、または死亡のリスクを大幅に減少させました。

これは、Radicavaの承認とその非盲検延長を裏付けた第3相臨床試験である研究19（NCT01492686）のデータ分析によるものである。

第 3 相試験で最初に Radicava に割り当てられた患者は、延長試験で Radicava を開始した患者に比べて、生存転帰が良好であり、死亡または換気の必要性のリスクが低い傾向がありました。 しかし、これらの結果は統計的有意性には達しませんでした。

「この分析は、臨床現場におけるALS患者に対する[ラジカヴァ]による早期および継続的治療の重要性を示している」と研究者らは、「研究19におけるエダラボン静脈内投与による介入が入院、気管切開、換気、および死亡に及ぼす影響」で述べている。筋萎縮性側索硬化症患者」は、『Muscle & Nerve』誌に掲載されました。

血流に直接注入されるラジカヴァは、2017 年に米国で ALS の治療薬として承認されました。この薬は、この疾患における神経細胞死の一因と考えられている細胞損傷の一種である酸化ストレスを軽減するように設計されています。 最近では、この治療法は、Radicava ORS と呼ばれる経口懸濁液製剤として利用できるようになりました。

ラジカヴァの承認は、ALS患者137人を登録し、ランダムにラジカヴァまたはプラセボを24週間投与する日本の臨床試験である研究19のデータに基づいている。 ラジカヴァを早期に開始した患者は、プラセボから移行した患者よりも引き続き疾患の進行が遅かった。

6か月後、Radicavaを投与されたグループでは、プラセボグループと比較して、日常活動を行う能力の低下が33%と大幅に遅くなりました。

ランダム化された部分を完了した後、患者は非盲検延長（OLE）に参加することができ、そこでは全員が長期的な有効性を評価するために24週間ラジカヴァを投与されました。 早期に投与を開始した人は、プラセボから移行した人よりも引き続き疾患の進行が遅かった。

Radicava製剤の開発者である田辺三菱製薬の研究者が率いるチームは、研究19の参加者の生存率とその他の疾患のマイルストーンを調査するために、事後分析、つまり試験が終了し、すべての結果が収集された後に行われた分析を実施した。およびその OLE。

分析には、常にRadicavaを服用していた65人の患者と、最初に24週間プラセボを投与され、その後48週までRadicavaに切り替えた58人の患者が含まれていました。最初にRadicavaに割り当てられた患者のほぼ3分の1（23％）と、もともとプラセボを服用していた患者の41％が中止されました。 48週間にわたる治療。

24週間の期間中に死亡は記録されなかったが、常にRadicavaを服用していた2人の患者と、プラセボの投与を開始した4人の患者がOLE中に死亡した。 ラジカヴァ継続投与群では死亡リスクが52％低下したが、その結果は有意ではなかったことが分析で示唆された。

同様に、ラジカヴァを早期に開始すると、死亡までの期間、呼吸を補助するための首へのチューブの挿入、気管切開、または永続的な補助換気の必要性が長くなる傾向がありましたが、これも重要には至りませんでした。

しかし、研究者らが死亡、気管切開、永続的な補助換気、入院などのイベントの総合リスクを調べたところ、有意な差があった。 Radicava を継続的に利用している人は、6 か月後に始めた人に比べて、これらの出来事が起こる可能性が 53% 低かった。

このリスクの違いは主に入院によって引き起こされたと研究者らは指摘した。 入院は、最初にプラセボを投与された患者の38.2%で発生しましたが、ラジカヴァを常に服用していた患者では27.5%でした。